Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy que ha recibido la notificación de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) de la aprobación de su IND (Investigational New Drug application) para iadademstat para iniciar un ensayo clínico de Fase Ib en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída/refractaria que albergan una mutación de tirosina quinasa tipo FMS (FLT3mut+).
El mercado ha acogido con gran entusiasmo la noticia y los títulos de la compañía suben más del 6% en la bolsa hoy a primera hora de la mañana, alcanzando sus títulos los 2,89 euros por acción. Oryzon se posiciona así como el valor que más sube en la bolsa española hoy.
FRIDA es un estudio abierto y multicéntrico de iadademstat más gilteritinib para el tratamiento de pacientes con LMA en recaída o refractaria (LMA R/R) con mutaciones FLT3. El ensayo tiene como objetivos primarios evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R FLT3mut+ y establecer la dosis recomendada para la Fase 2 (RP2D) para esta combinación. Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la eficacia del tratamiento, medida como la tasa de remisión completa y remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh), la duración de las respuestas (DoR) y la evaluación de la enfermedad residual medible. FRIDA se llevará a cabo en 10-15 centros de Estados Unidos. El estudio reclutará hasta aproximadamente 45 pacientes y, si tiene éxito, la empresa y la FDA han acordado celebrar una reunión para discutir el mejor plan para seguir desarrollando esta combinación en esta población de LMA tan necesitada.
El Dr. Carlos Buesa, Presidente y CEO de Oryzon, ha comentado: “La autorización de la FDA para poner en marcha FRIDA es un hito corporativo relevante para Oryzon y los pacientes a los que esperamos servir. También representa nuestra nueva estrategia de desarrollo para iadademstat en hemato-oncología y tumores sólidos, que va a gravitar principalmente en actividades clínicas en Estados Unidos y donde FRIDA es el primer paso.”
La Dra. Ana Limon, Vicepresidenta Senior de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos Globales de Oryzon ha comentado: “La epigenética está emergiendo como una de las causas subyacentes de la leucemia y otros cánceres. La LSD1 es una diana clave en este ámbito. Iadademstat, un inhibidor excepcionalmente potente y selectivo de la LSD1, ya ha demostrado un perfil seguro y respuestas elevadas y prolongadas en pacientes con LMA en combinación con azacitidina. Las excelentes propiedades farmacológicas de iadademstat y su sinergia con inhibidores de Flt3 hacen de este estudio una propuesta muy sólida para el tratamiento de esta población de pacientes en recaída/refractarios. En Oryzon, estamos entusiasmados de ser pioneros en la creación de medicamentos de nueva generación.”
El fundamento científico de FRIDA se basa en la capacidad de iadademstat de inhibir la desmetilasa-1 específica de lisinas (LSD1), desencadenando así un potente efecto diferenciador en los cánceres hematológicos, además de producir un efecto antileucémico al actuar sobre las células madre leucémicas. Además, la combinación de iadademstat con gilteritinib demostró una sinergia muy fuerte en modelos preclínicos de LMA FLT3-mut+. Esto, junto con el hecho de que iadademstat ha sido administrado a más de 100 pacientes con cáncer (incluyendo pacientes con LMA) demostrando un buen perfil de seguridad, actividad y excelentes propiedades farmacológicas, apoya la exploración de su combinación con inhibidores de FLT3 en LMA FLT3-mut+, que abarca entre el 30-40% de los pacientes con LMA. En un estudio de Fase IIa, aún en curso y con el reclutamiento ya completado, en pacientes con LMA de edad avanzada/no aptos, iadademstat demostró una sólida eficacia en combinación con azacitidina, con una ORR del 78% en los pacientes evaluables, de los cuales el 62% eran CR/CRi (datos presentados en ASH2021; véase aquí para más detalles).
