Los últimos avances científico-técnicos en el sector están impulsando la llegada de nuevos descubrimientos en la investigación y desarrollo de medicamentos, lo que puede conducir a tratamientos más efectivos para una amplia variedad de enfermedades y trastornos. Entre estas enfermedades necesitadas de nuevos tratamientos se encuentra el Trastorno Límite de la Personalidad (TLP), que protagoniza en mayo su mes de concienciación. Sin embargo, ¿qué es realmente el TLP y por qué es necesaria mayor inversión en este campo?

El TLP es una de las enfermedades psiquiátricas más complejas, debilitantes desde el punto de vista funcional y de coste más elevado para los sistemas de salud, que afecta a entre el 0,5 y el 1,6% de la población general. Los pacientes con TLP suelen experimentar inestabilidad emocional, impulsividad, creencias irracionales y percepción distorsionada, y relaciones intensas pero inestables con los demás. Hasta un 10% de las personas afectadas mueren por suicidio. A pesar de su incidencia, la investigación clínica en este campo sigue siendo escasa en comparación con otros trastornos neurológicos que tienen características clínicas similares, y no existen aún tratamientos aprobados específicamente para tratar el TLP.

En Oryzon estamos comprometidos con el desarrollo de nuevas soluciones terapéuticas para las personas con TLP, y estamos desarrollando un nuevo fármaco, vafidemstat, para el tratamiento de esta enfermedad. Este fármaco, que tiene un perfil de tolerabilidad muy positivo, mostró en un ensayo preliminar que era capaz de reducir la agresividad, mejorar el estado global y reducir la ideación suicida en pacientes con TLP. Ahora estamos inmersos en un ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat en TLP (PORTICO). Este estudio es uno de los más ambiciosos a nivel internacional en esta indicación. Además, hace unas semanas anunciamos resultados positivos del análisis provisional pre-especificado con la FDA. Una vez que más de 90 pacientes habían completado el tratamiento, el ensayo fue determinado por el Comité Independiente de Supervisión de Datos del estudio como no-fútil (es decir, catalogable de poder alcanzar las metas terapéuticas) y se recibió la recomendación de continuación de este sin modificaciones, sin necesidad de incrementar el número de pacientes a reclutar. Con estos datos positivos, afrontamos con ambición el objetivo de conseguir datos finales preliminares de PORTICO a principios de 2024.

Vafidemstat también ha mostrado buenos resultados de seguridad y tolerabilidad en otros estudios clínicos previos realizados por Oryzon en el área neurológica, con casi 400 pacientes tratados con vafidemstat. Actualmente estamos llevando a cabo también un ensayo clínico de Fase IIb, EVOLUTION, con vafidemstat en pacientes con esquizofrenia. Este estudio, que está reclutando pacientes de forma activa, tiene como objetivo evaluar la eficacia de vafidemstat sobre los síntomas negativos y el deterioro cognitivo asociado a la esquizofrenia. Además, estamos finalizando los preparativos de un nuevo ensayo de Fase I/II, denominado HOPE, de medicina de precisión con vafidemstat en pacientes diagnosticados con el síndrome de Kabuki (SK), una enfermedad genética rara del neurodesarrollo.

Obtener un tratamiento eficaz para el TLP conlleva grandes desafíos. Uno de estos puede atribuirse directamente a la propia complejidad de la enfermedad. Es esencial fomentar la inversión en este campo puesto que sólo así podremos garantizar un tratamiento efectivo y accesible para aquellas personas que lo necesitan.