Carlos Buesa, CEO y fundador de Oryzon Genomics, se mostró satisfecho con los resultados del ensayo clínico PORTICO en Trastorno Límite de la Personalidad (TLP), a pesar de no haber alcanzado los objetivos primarios. Destacó mejoras significativas en la escala Borderline Evaluation of Severity (BEST) y en la reducción de agitación y agresividad medida por la escala STAXI-2. Buesa abordó la falta de criterios regulatorios consolidados para esta enfermedad, explicando que la elección de medir con diversas escalas se debe a la falta de consenso en la industria médica.
Aunque no se lograron los objetivos primarios, Buesa resaltó la importancia de los objetivos secundarios, mostrando mejoras estadísticamente significativas en agitación y agresividad, con hasta un 80% en algunas mediciones sobre pacientes que recibieron placebo. Destacó la relevancia de la significación clínica y señaló la importancia de demostrar beneficios tanto estadísticos como clínicos para el paciente.
En cuanto a la seguridad y tolerabilidad de vafidemstat, Buesa informó que los eventos adversos fueron consistentes con el perfil observado anteriormente. Subrayó la importancia de la seguridad en los ensayos clínicos y señaló señales menores en el grupo tratado en comparación con el placebo, como una reducción en la ideación suicida y eventos hematológicos insignificantes.
Respecto al inhibidor de LSD1, vafidemstat, y su potencial en el tratamiento del TLP, Buesa indicó que la información obtenida del estudio proporciona datos útiles. Planea presentar estos datos a la FDA en reuniones de fin de fase 2, proponiendo que las escalas secundarias se conviertan en primarias en un futuro ensayo de Fase III. Destacó la confirmación de la observación primaria en pacientes psiquiátricos y la necesidad de analizar los datos de biomarcadores.
Oryzon espera solicitar la reunión con la FDA en las próximas semanas para discutir el diseño de un ensayo registracional. Concluyó que la combinación de datos sólidos y mejoras significativas en aspectos relevantes de la enfermedad respaldará la aprobación de la agencia regulatoria.
