En primer lugar, la finalización del análisis completo de los datos de nuestro ensayo de Fase IIb PORTICO, con nuestro fármaco epigenético vafidemstat, en Trastorno Límite de la Personalidad (TLP), con una clara mejoría en la mayoría de las medidas respecto a los datos publicados en enero. Tras estos buenos resultados, que se presentarán en una sesión oral en el congreso europeo de psiquiatría ECNP en Septiembre en Milán, hemos solicitado y obtenido una reunión con la FDA norteamericana para discutir el futuro diseño de una Fase III en TLP. Además, hemos conseguido patentes importantes para vafidemstat en Japón y otros territorios, que cubren el uso de vafidemstat para el tratamiento del TLP, agresión y otras enfermedades psiquiátricas. Estamos explorando vafidemstat también en esquizofrenia, una indicación al rojo vivo hoy en la industria, en nuestro ensayo de Fase IIb EVOLUTION. Si consigue la aprobación, vafidemstat, tiene un potencial comercial enorme que supera los 6000 millones de USD en pico de ventas netas anuales en los diferente mercados.
En oncología, nuestro programa con iadademstat también ha conseguido importantes avances. Tras la reciente publicación en Lancet Haematology, una de las mejores revistas científicas del mundo, de los resultados de nuestro anterior ensayo clínico en Leucemia (ALICE), presentamos este junio en la Conferencia EHA los primeros datos del ensayo de Fase Ib FRIDA, que lo evalúa en combinación con gilteritinib en pacientes con Leucemia Mieloide Aguda (LMA) con mutación FLT3 en recaída o refractarios. Los primeros datos mostraron que la combinación era segura y tenía una fuerte actividad antileucémica, con un 70% de los pacientes sin células cancerosas detectables en la médula tras un ciclo de tratamiento. Estamos ahora estudiando la tercera cohorte y esperamos presentar datos adicionales en la conferencia ASH en diciembre.
Seguimos además reclutando pacientes para el ensayo colaborativo de Fase II NET en combinación con paclitaxel en cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP), en colaboración con el Fox Chase Cancer Center de Filadelfia. Y gracias al acuerdo CRADA firmado con el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de EEUU, seguimos ampliando el desarrollo clínico de iadademstat con nuevos estudios en otros cánceres. Uno de ellos evaluará iadademstat en combinación con venetoclax y azacitidina en pacientes de LMA en primera línea. Esta combinación será también evaluada en otro estudio liderado por la Universidad de Oregon de EE.UU. Otro ensayo adicional, este esponsorizado por el Medical College of Wisconsin, evaluará iadademstat en combinación con azacitidina en pacientes adultos con síndrome mielodisplásico.
Finalmente, hay que mencionar que la FDA ha autorizado el IND para iniciar un ensayo de Fase I/II de iadademstat en combinación con un inhibidor del punto de control inmunitario (ICI) en pacientes con CPCP metastásico en primera línea. Este ensayo será esponsorizado y llevado a cabo por el NCI y participarán una serie de prestigiosos centros oncológicos americanos como el MSKCC, el MD Anderson, o el Dana Farber de Harvard entre otros. Una vez tengamos los datos de este estudio, planeamos iniciar nuestro ensayo STELLAR de Fase II como una continuación. Este estudio podría ser la base de una solicitud de aprobación acelerada a la FDA.
No querría terminar sin destacar otros programas en fases más tempranas, como ORY-4001, nominado como candidato a desarrollo clínico para el tratamiento de enfermedades neurológicas como la enfermedad de Charcot Marie-Tooth, la esclerosis lateral amiotrófica y otras, y que sigue avanzando en los estudios IND pre-regulatorios que permitirán iniciar pronto estudios clínicos.
El desarrollo de fármacos experimentales en enfermedades graves es un enorme desafío científico y empresarial que requiere la mejor ciencia, afrontar el riesgo médico de obtener buenos resultado en la clínica del mundo real y el riesgo adicional de lograr los recursos necesarios en unos mercados financieros internacionales sujetos a múltiples riesgos e incógnitas. En Oryzon, aun conscientes de estos riesgos, seguimos totalmente comprometidos en el servicio a los pacientes, desarrollando estos fármacos con la mejor ciencia hecha en, y desde, España.
