Oryzon Genomics ha anunciado hoy el inicio de una colaboración en medicina de precisión en esquizofrenia (SCZ) con investigadores de la Universidad de Columbia en Nueva York, los Dres. Joseph Gogos, Sander Markx y Jeffrey Lieberman
SETD1A es un gen clave de susceptibilidad al desarrollo de la esquizofrenia. La colaboración consta de dos partes: en una se profundizará en la caracterización preclínica de la posible acción terapéutica sobre SETD1A con inhibidores LSD. En la segunda parte, se realizará una exhaustiva caracterización psicométrica funcional de los individuos portadores de mutaciones en el gen SETD1A. “Con la información obtenida se quieren sentar las bases de un ensayo clínico posterior de psiquiatría de precisión con el inhibidor de LSD1 vafidemstat para tratar trastornos psiquiátricos asociados a SETD1A”, dice Oryzon en su nota de prensa.
Vafidemstat es un inhibidor de LSD1 en Fase II de desarrollo clínico que ha mostrado un buen perfil de seguridad y ha demostrado ser eficaz en la reducción de la agitación y agresión en estudios clínicos en pacientes con enfermedad de Alzheimer, trastorno límite de la personalidad (TLP), trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH) y trastorno del espectro autista (TEA). Vafidemstat se está explorando actualmente en dos ensayos clínicos de Fase IIb, uno en TLP y el otro en pacientes graves con Covid-19. En el campo de la psiquiatría de precisión, vafidemstat también se está explorando en Europa en pacientes con síndrome de Phelan-McDermid, una variedad de autismo, que albergan una mutación en SHANK3.
El Dr. Markx, investigador principal del estudio, ha declarado: “Estamos muy emocionados de colaborar con Oryzon en la realización de un estudio de caracterización neuropsiquiátrica de referencia. Este estudio sin duda allanará el camino para uno de los primeros ensayos clínicos de psiquiatría de precisión, el que explorará vadifemstat en desórdenes psiquiátricos asociados a deficiencias en SETD1A".
El Dr. Gogos, profesor de la Universidad de Columbia, ha dicho: “Tras el enorme éxito de la genética psiquiátrica humana, el objetivo de utilizar el conocimiento de los estudios genéticos para identificar fármacos que se dirigen a mecanismos biológicos específicos de enfermedades empieza a estar al alcance de la mano. El nacimiento de este tipo de "tratamientos de precisión" es un momento emocionante en la batalla contra los trastornos psiquiátricos”.
Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha comentado: "Nos complace mucho iniciar esta colaboración innovadora con investigadores de la prestigiosa Universidad de Columbia con renombre internacional en este campo. Como hemos visto en oncología en los últimos años, la medicina de precisión puede abrir una nueva forma de comprender y tratar enfermedades del SNC. Se ha propuesto que la desregulación epigenética de la metilación de las histonas es un mecanismo importante en el origen de la esquizofrenia y del autismo. Vafidemstat es un fármaco experimental con un buen perfil de seguridad y sus resultados clínicos hasta la fecha sugieren que podría tener potencial terapéutico en esquizofrenia, por lo que estamos deseando comenzar este estudio”.
