Oryzon Genomics ha presentado los resultados correspondientes al tercer trimestre del año, un período en el que la compañía del Mercado Continuo ha logrado un resultado neto de -1,9 millones de euros frente al tercer trimestre del ejercicio precedente de -2,6 millones de euros, lo que supone una mejora del 26% como consecuencia de una reducción de costes operativos. La empresa de Carlos Buesa señala además que "los 1,9 M€ de pérdida se encuentra acorde con la especificidad del modelo de negocio de la biotecnología, en la fase de desarrollo en la que se halla la Sociedad, con un periodo de maduración de sus productos a largo plazo, y sin recurrencias desde la perspectiva de ingresos".

A cierre de septiembre, Oryzon mantiene una posición financiera con recursos disponibles por importe de 27,8 millones de euros, que le permite continuar con el desarrollo de sus actividades de I+D y el desarrollo de sus estudios clínicos.

Oryzon ha intensificado sus Inversiones en I+D en el tercer trimestre de 2022 hasta alcanzar una cifra de 12,2 millones de euros, lo que supone una variación de un +27% respecto al mismo periodo del ejercicio precedente. Las inversiones en I+D de 12,2 millones de euros corresponden a 11,3 millones de euros a actividades de desarrollo y a 0,9 millones de euros a actividades de investigación.

A cierre de septiembre, Oryzon presenta un patrimonio neto de 71,0 millones de euros.

Evolución del negocio

La compañía ha continuado avanzando en este tercer trimestre en el desarrollo clínico de sus programas de oncología iadademstat y neurología vafidemstat.

Iadademstat en oncología

  • La compañía firmó en el mes de julio un Acuerdo de Cooperación en Investigación y Desarrollo (CRADA, por sus siglas en inglés) con el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de Estados Unidos, que forma parte de los Institutos Nacionales de la Salud. En virtud de este acuerdo, Oryzon y el NCI colaborarán para evaluar la seguridad y la eficacia de iadademstat en pacientes oncológicos con diferentes tipos de tumores hematológicos y sólidos.
  • El ensayo de Fase II ALICE, que investiga iadademstat en combinación con azacitidina en leucemia mieloide aguda (LMA), ha completado el reclutamiento, con un total de 36 pacientes. Los PRESS RELEASE 2022 Pioneering Personalized Medicine in Epigenetics resultados preliminares correspondientes a los 42 meses del estudio fueron presentados en el congreso EHA-2022 en junio, mostrando señales robustas de eficacia clínica, con una tasa ORR del 81%, de los cuales el 64% eran CR/CRi, así como un un buen perfil de seguridad de la combinación de iadademstat y azacitidina. Las respuestas fueron rápidas, con un 91% de pacientes en respuesta al final del ciclo 2, y duraderas, con el 64% de CR/CRi con duraciones de más de 6 meses. Tres pacientes permanecieron en el estudio durante más de 1 año, 2 pacientes durante más de 2 años, y 1 paciente durante más de 3 años. La compañía tiene previsto presentar datos finales preliminares de ALICE en ASH-2022 en diciembre.
  • Oryzon está completando los preparativos para iniciar FRIDA, un ensayo clínico de Fase Ib en pacientes con LMA recidivante/refractaria (R/R) que albergan una mutación de la tirosina quinasa tipo FMS (FLT3mut+). El IND de este estudio ya ha sidoaprobado por la FDA. FRIDA es un estudio abierto y multicéntrico de iadademstat más gilteritinib para el tratamiento de pacientes con LMA R/R con mutaciones FLT3. Los objetivos primarios son evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutaciones FLT3 y establecer la dosis recomendada de Fase 2 (RP2D) para esta combinación. Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la eficacia del tratamiento, medida como la tasa de remisión completa y remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh), la duración de las respuestas (DoR) y la evaluación de la enfermedad residual medible. El estudio incluirá hasta 45 pacientes aproximadamente y, si los resultados son favorables, la compañía y la FDA han acordado celebrar una reunión para discutir el mejor plan para seguir desarrollando esta combinación en esta población de LMA tan necesitada.
  • Han continuado los preparativos para los nuevos ensayos en combinación en tumores sólidos. En cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP), la compañía está preparando el ensayo STELLAR. STELLAR es un ensayo de Fase Ib/II aleatorizado y multicéntrico de iadademstat con un inhibidor de punto de control inmunitario en pacientes con CPCP metastásico en primera línea. La compañía cree que STELLAR podría potencialmente apoyar una solicitud de aprobación de comercialización acelerada. Además, la compañía está preparando un ensayo colaborativo de Fase II de iadademstat en combinación con agentes sinérgicos en CPCP R/R a platino y en tumores neuroendocrinos (NET) de alto grado extrapulmonares que se espera iniciar en el segundo semestre de 2022. Ambos ensayos se llevarán a cabo en EE.UU.

Vafidemstat en grandes trastornos multifactoriales del SNC

  • El ensayo clínico de Fase IIb PORTICO con vafidemstat en pacientes con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP) ha continuado reclutando pacientes de forma activa en Europa y EE.UU. PORTICO es un estudio de Fase IIb multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de vafidemstat en pacientes con TLP. El ensayo tiene dos objetivos primarios independientes: la reducción de la agresividad/agitación y la mejora global de la enfermedad. El estudio incluirá 156 pacientes, con 78 pacientes en cada brazo. Los datos preliminares de seguridad agregados y ciegos de los primeros 43 pacientes aleatorizados de PORTICO se presentaron en una comunicación oral en la 10ª Conferencia Europea de Salud Mental (ECMH) en septiembre. No se notificaron acontecimientos adversos graves. Se notificaron PRESS RELEASE 2022 Pioneering Personalized Medicine in Epigenetics 41 reacciones adversas, que afectaron a 12 pacientes tratados con vafidemstat o con placebo, la mayoría de ellas leves y ninguna notificada como grave, sin que ninguna condujera a la interrupción del tratamiento o a la retirada del paciente del estudio. Los datos de seguridad de PORTICO están alineados con los datos de seguridad agregados obtenidos en 7 ensayos clínicos de vafidemstat completados, en los que se ha tratado a más de 300 sujetos con el fármaco. Los datos actuales de PORTICO siguen apoyando que vafidemstat es seguro y bien tolerado. Se espera realizar un análisis intermedio predefinido para evaluar el tamaño de la señal y de futilidad en el primer trimestre de 2023 con los datos de los primeros 90 pacientes que hayan concluido al menos 2/3 del ensayo.
  • El ensayo clínico de Fase IIb EVOLUTION con vafidemstat en pacientes con esquizofrenia ha continuado reclutando pacientes. Este estudio de Fase IIb evaluará la eficacia de vafidemstat sobre los síntomas negativos y la cognición en pacientes con esquizofrenia. Este proyecto está parcialmente financiado con fondos públicos del Ministerio de Ciencia e Innovación y se lleva a cabo en diversos hospitales españoles.

Vafidemstat en trastornos monogénicos del SNC

  • La compañía está finalizando la preparación de un nuevo ensayo de medicina de precisión en pacientes con síndrome de Kabuki (SK). Este ensayo de Fase I/II, denominado HOPE, será un ensayo multicéntrico, multibrazo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para explorar la seguridad y la eficacia de vafidemstat en la mejora de varias deficiencias descritas en pacientes con SK. El ensayo prevé reclutar a 50-60 pacientes y se realizará en varios hospitales y centros en EE.UU y, posiblemente, en Europa. La compañía está dialogando con las agencias reguladoras para refinar el diseño final de este ensayo y espera presentar el IND para HOPE a la FDA durante la segunda mitad de 2022.
  • Nuestros programas en medicina de precisión en enfermedad psiquiátrica continúan avanzando. Tenemos colaboraciones en autismo con investigadores del Centro Seaver de Investigación y Tratamiento del Autismo en la Facultad de Medicina Icahn en el Hospital Mount Sinai de Nueva York y con el Instituto de Genética Médica y Molecular (INGEMM) del Hospital Universitario La Paz de Madrid, y en esquizofrenia con investigadores de la Universidad de Columbia en Nueva York. Los resultados de los estudios piloto en marcha de caracterización de pacientes con mutaciones específicas, que servirán para informar posteriores estudios clínicos de psiquiatría de precisión con vafidemstat, se esperan que concluyan en 2022.