Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy que la compañía presentará datos preclínicos preliminares de eficacia de su fármaco en investigación ORY-3001, un inhibidor selectivo de LSD1, en el 59º Congreso y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology, ASH) que tendrá lugar del 9 al 12 de diciembre en Atlanta (Georgia). El Dr. Donald Lavelle de la Facultad de Medicina de la Universidad de Illinois (Chicago EEUU), que ha liderado la colaboración, hará una presentación oral en la sesión de presentación del domingo 10 de diciembre a las 09:45 am. hora local en la sala B213-214 del Edificio 2 del Georgia World Congress Center en Atlanta (Georgia, EEUU) titulada “La administración oral del inhibidor de LSD1 OGS1335 aumenta la hemoglobina fetal en ratones transgénicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme y en primates babuinos”.
La anemia falciforme es una enfermedad genética en la que el gen de la hemoglobina adulta es defectuoso y se producen glóbulos rojos con forma anormal. Las células tienen forma de una hoz y funcionan peor, lo que provoca anemia, y atascan los vasos sanguíneos produciendo microinfartos. Eso provoca falta de oxígeno en los tejidos que produce crisis inflamatorias, dolor agudo y lesiones orgánicas. El profesor Lavelle presentará en su charla datos que confirman que la inhibición de LSD1 produce la desinhibición de los genes de la hemoglobina fetal que no están mutados y pueden remplazar la función de los genes adultos defectuosos, mejorando el cuadro general. La administración de ORY-3001 aumenta hasta 10 veces la hemoglobina fetal en ratones transgénicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme e incrementa los niveles de reticulocitos fetales (-F) hasta un 300% lo que sirve para compensar la anemia. El incremento de Reticulocitos-F en primates babuinos es aún mayor de hasta 8 veces sobre los niveles iniciales. Estos y otros datos que se presentarán confirman que la inhibición de LSD1 con las moléculas de Oryzon es una alternativa prometedora para el tratamiento de la Anemia falciforme. Oryzon tiene varios inhibidores selectivos en clínica o listos para entrar en clínica. El CEO de Oryzon, Dr. Carlos Buesa, asistirá a la conferencia y ha declarado “Estamos muy satisfechos por el resultado de esta colaboración con el Dr. Lavelle y la Universidad de Illinois. Los resultados de ORY-3001 son muy positivos y prometedores. Nuestros inhibidores de LSD1 son lo suficientemente selectivos y perfeccionados farmacológicamente para considerarlos como una opción terapéutica para esta patología además de sus usos en oncología. La FDA está animando a la industria a proporcionar nuevas alternativas para tratar a estos enfermos que están desatendidos”
La Anemia falciforme afectaba en 2014 aproximadamente a 150.000 personas en EEEU y no existe cura sino tratamientos paliativos. La supervivencia mediana estimada en EEUU en 1994 era de 42 años para los hombres y 48 años para las mujeres. El coste promedio para un paciente pediátrico es de unos 15.000 dólares año. Desde 1989 hasta 1993, se registraron en EEUU un promedio de 75.000 hospitalizaciones por esta enfermedad, con un costo aproximado de $ 475 millones.
Un resumen de los datos preclínicos preliminares que se van a presentar en ASH están disponibles en la página oficial del congreso: https://ash.confex.com/ash/2017/webprogram/Paper99635.html.
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