Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy el resultado positivo de su análisis provisional planificado y preespecificado de su ensayo de fase 2b, PORTICO, con vafidemstat para el trastorno límite de la personalidad (TLP). Estos resultados fueron determinados por un Comité Independiente de Monitorización de Datos (IDMC) que se reunió el jueves 30 de marzo de 2023. Basándose en el análisis provisional planificado de los primeros 90 participantes que completaron el tratamiento, se determinó que el ensayo era No-fútil. Basándose en los datos de eficacia y seguridad, el Comité Independiente de Supervisión de Datos recomienda la continuación del ensayo sin modificaciones.
El mercado ha recibido la noticia como un acontecimiento positivo para el valor de la compañía y los títulos alcanzan, en el momento de esta publicación, subidas de cerca del 5% hasta los 2,34 euros por acción, recuperando lo perdido en el último mes.
"Los resultados de los análisis provisionales previstos sobre los dos criterios de valoración clínicos primarios independientes del estudio PORTICO proporcionan un respaldo adicional de que vafidemstat es un fármaco seguro y bien tolerado con potencial para tratar eficazmente TLP y, potencialmente, otros trastornos psiquiátricos difíciles de tratar. Con el apoyo de nuestros investigadores y nuestro equipo, esperamos disponer de datos de primera línea a principios de 2024. En ese momento, el equipo evaluará cuidadosamente los criterios de valoración clínicos (endpoints) primarios, secundarios y exploratorios. PORTICO es un ensayo ambicioso, y esperamos que este estudio proporcione información adicional que ayude a guiar los futuros esfuerzos de desarrollo clínico de vafidemstat en el SNC, incluida la continuación de la fase III en TLP”, ha comentado Dr. Michael Ropacki, Director Médico de SNC.
El Dr. Douglas V. Faller, Director Médico Global de la compañía ha afirmado “Estamos muy satisfechos de seguir avanzando en los ensayos clínicos de vafidemstat, y mantenemos la esperanza de que vafidemstat acabe aportando beneficios a una amplia comunidad de pacientes psiquiátricos. Además de PORTICO, también tenemos en marcha un ensayo en esquizofrenia, y esperamos iniciar este año un programa de medicina personalizada en el síndrome de Kabuki, un síndrome raro del neurodesarrollo, en el que se ha caracterizado bien el mecanismo de acción terapéutico de la inhibición de LSD1."
Oryzon es la única empresa que explora el potencial de la LSD1 como diana en los trastornos del SNC. Estos datos provisionales positivos son un hito importante en el desarrollo clínico de nuestro programa CNS. Estamos impacientes por leer los resultados finales del ensayo en un futuro próximo. Estamos muy agradecidos por el apoyo y el compromiso de los participantes y los investigadores del estudio", ha comentado el Dr. Carlos Buesa CEO de la compañía.
PORTICO es un ensayo de Fase IIb, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad de vafidemstat en pacientes con TLP adultos. El ensayo tiene dos objetivos primarios independientes: reducir la agitación y agresividad de los pacientes, y la mejora global de la enfermedad. El ensayo está reclutando pacientes de forma activa en Europa y EE.UU y está previsto reclutar 188 pacientes, distribuidos en dos brazos. PORTICO tiene un diseño adaptativo con un análisis intermedio predefinido para ajustar el tamaño de la muestra en caso de una variabilidad excesiva en torno a los criterios de valoración.
