Este proceso de transformación digital ha facilitado la comunicación global, acortado distancias y democratizado el acceso a la información, empoderando a las personas como nunca y, a la par, generando nuevos espacios de competición entre las economías, los países y las metrópolis globales.

Sin duda, hoy día uno de los grandes tableros de innovación y competitividad globales es la biomedicina, y aquí la biotecnología juega un papel crucial en el desarrollo actual de nuevos medicamentos. En la nueva medicina, la minería de datos genómicos y epigenéticos de diferentes poblaciones de pacientes y las recientes capacidades de cálculo nos permiten entender mejor la biología básica de las diferentes enfermedades. La biotecnología está abriendo un enorme abanico de oportunidades, desarrollando terapias dirigidas y personalizadas para enfermedades raras y para subgrupos genéticos de enfermedades “comunes”.

En Oryzon investigamos terapias innovadoras para ofrecer una diferencia real en la vida de las personas. La prueba de este compromiso es que hoy somos una de las empresas españolas con mayor intensidad de inversión en I+D, ocupando el número 20 en el listado de las 27 empresas españolas incluidas entre las 1000 compañías europeas más inversoras en I+D.

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Pero la innovación de hoy se hace en redes, con colaboraciones múltiples. Oryzon es la única empresa española que ha suscrito un Acuerdo de Investigación y Desarrollo Cooperativo (CRADA) con el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de Estados Unidos, que forma parte del NIH, de forma que hospitales americanos, basándose en los datos de sus pacientes, podrán investigar con nuestro fármaco epigenético anti oncológico iadademstat en diversos cánceres raros. Otro ejemplo es nuestro último proyecto europeo financiado por el programa Eureka donde colaboramos con las instituciones danesas ImProTher y Universidad de Copenhague donde exploramos el papel de iadademstat en varias estrategias de inmunoterapia en tumores sólidos.

Diversos avances tecnológicos nos permiten identificar qué combinaciones de fármacos pueden cerrar las vías de escape de la célula cancerosa evitando la recaída. Iadademstat, el inhibidor más potente del enzima epigenético LSD1 en desarrollo clínico. puede controlar la progresión de ciertos cánceres sólidos y hematológicos, como la leucemia mieloide aguda (LMA). En nuestro último ensayo clínico de fase IIa, ALICE, obtuvimos resultados muy alentadores de eficacia en combinación con azacitidina con una tasa de respuesta objetiva del 81%. Estos resultados fueron seleccionados en la última edición del congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) como una de las 25 comunicaciones más relevantes en LMA. Ahora hemos iniciado un nuevo ensayo en EE.UU. -FRIDA- en combinación con gilteritinib en pacientes de LMA en recaída/refractarios con mutaciones en el gen FLT3.

Pero nuestra empresa también está comprometida con la salud mental. Estamos desarrollando un fármaco epigenético llamado vafidemstat. En un ensayo previo de fase IIa (REIMAGINE) mostró una reducción en la agresividad en pacientes con trastorno límite de la personalidad (TLP), del espectro autista o de déficit de atención e hiperactividad. Además, los pacientes de TLP mostraban una mejoría general. Hoy estamos a punto de concluir un ambicioso ensayo de fase IIb, PORTICO, que investiga la eficacia de vafidemstat en pacientes con TLP. Este ensayo, que superó recientemente un análisis intermedio preplanificado con los resultados de los primeros 90 pacientes estableciendo que el ensayo era Nofútil, ha terminado ya el reclutamiento y se espera tener los datos en los inicios de 2024. El TLP es una enfermedad grave e incapacitante, con 9 millones de pacientes de TLP en EE.UU. y Europa y sin fármacos aprobados para esta enfermedad, vafidemstat puede suponer una importante opción para su tratamiento. Este será nuestro gran hito el próximo año. Si PORTICO arroja datos positivos estaremos más cerca de cubrir nuestro objetivo de contribuir al bienestar de los pacientes y a la competitividad de la industria farmacéutica española.