Según los resultados presentados por Oryzon Genomics al mercado, el resultado neto correspondiente al ejercicio 2024 se situó en -3,7 millones de euros frente al cuarto trimestre del ejercicio precedente de -3,3 millones de euros. Por su parte, el resultado bruto de explotación EBITDA fue de 4,4 millones de euros.

Las inversiones en I+D a 31 de diciembre de 2024 han ascendido a 8,3 millones de euros, de las cuales 7,6 millones de euros que corresponden a actividades de desarrollo y 0,7 millones a actividades de investigación.

Tras la finalización del ensayo clínico PORTICO, la intensidad en inversiones de I+D se ha reducido en 6,7 millones de euros con respecto al cuarto trimestre de 2023.

A 31 de diciembre de 2024, Oryzon mantiene una posición financiera con recursos disponibles por importe de 5,6 millones de euros.

El balance a 31 de diciembre de 2024 presenta un patrimonio neto de 87 millones de euros.

Evolución del negocio

Vafidemstat en grandes trastornos multifactoriales del SNC:

Después de recibir feedback positivo de la reunión de Fin-de-Fase II con la US Food and Drug Administration (FDA), Oryzon sigue avanzando en los preparativos para Fase III, incluyendo la preparación de un protocolo completo para el estudio de Fase III PORTICO-2 que se presentará a la FDA para su aprobación. El ensayo utilizará la escala STAXI-2 Trait anger como criterio de valoración primario de eficacia. Los criterios de valoración secundarios incluirán tanto escalas valoradas por el paciente como escalas valoradas por personal clínico para evaluar la agitación/agresividad y la mejora global del TLP. El tamaño total estimado de la muestra para PORTICO-2 será de 350 pacientes (randomizados 1:1, vafidemstat o control), con una duración del estudio de 18 semanas en total. Sujeto a la revisión por parte de la FDA de los datos finales que se obtengan, el estudio de Fase III PORTICO-2 puede ser uno de los dos ensayos registracionales requeridos por la FDA. La compañía espera obtener la aprobación de la FDA para PORTICO-2 en el 1S2025.

Los resultados finales del estudio de Fase IIa REIMAGINE, que evaluó la seguridad y eficacia de vafidemstat sobre la agresividad en pacientes adultos con TLP, trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH) y trastorno del espectro autista (TEA), se han publicado en línea en la revista de psiquiatría clínica Psychiatry and Clinical Neurosciences. Como se indica en la publicación, el estudio demostró que vafidemstat era seguro y bien tolerado y producía una reducción significativa de la agitación/agresión en pacientes con TLP, TDAH y TEA. REIMAGINE fue un ensayo de prueba de concepto que sentó las bases para el posterior ensayo clínico de Fase IIb PORTICO en TLP. Se publicó previamente un resumen de los datos finales de REIMAGINE en el congreso anual de la Asociación Europea de Psiquiatría (EPA) de 2020.

Oryzon ha continuado reforzando su cartera de patentes para vafidemstat durante este trimestre, con una comunicación de “intención de concesión” adicional en su familia de patentes titulada “Métodos para tratar el trastorno límite de la personalidad”, esta vez en Rusia. Se ha recibido comunicaciones de “intención de concesión” también en las correspondientes solicitudes de patente en Europa y México,  y se ha concedido la correspondiente patente en Japón, con solicitudes de patente pendientes en otros mercados relevantes. Estas patentes no expirarán hasta al menos 2040, excluyendo posibles extensiones de patente que podrían proporcionar protección adicional. Además, Oryzon ha obtenido patentes concedidas en Europa, Australia, Corea, Malasia, Filipinas y Rusia en otra familia de patentes que el uso de vafidemstat para tratar la agresividad y el retraimiento social, con solicitudes de patente pendientes en otros países. Estas patentes no expirarán hasta al menos 2038, sin contar posibles extensiones de patente que podrían proporcionar años de protección adicional.  

El ensayo clínico de Fase IIb EVOLUTION con vafidemstat en pacientes con esquizofrenia ha continuado reclutando pacientes. Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de vafidemstat, centrado principalmente en la mejora de los síntomas negativos. Como objetivos secundarios el ensayo explorará la eficacia de vafidemstat para mejorar el deterioro cognitivo y síntomas positivos de la esquizofrenia. Este proyecto está parcialmente financiado con fondos públicos del Ministerio de Ciencia e Innovación español y se lleva a cabo en diversos hospitales españoles.
Vafidemstat en trastornos monogénicos del SNC:

Continuamos evaluando la viabilidad de un nuevo ensayo de medicina de precisión en síndrome de Kabuki. La empresa decidirá la posible presentación de un IND para el estudio HOPE a la FDA en 2025.

Iadademstat en oncología

Ha continuado el reclutamiento de pacientes en FRIDA, un ensayo clínico de Fase Ib en abierto, multicéntrico, de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria (R/R) que albergan una mutación de la tirosina quinasa tipo FMS (FLT3mut+). Siguiendo la nueva doctrina OPTIMUS de la FDA, la compañía sigue explorando la dosis mínima con actividad clínica. Los objetivos primarios de FRIDA son evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutaciones FLT3 y establecer la dosis recomendada de Fase 2 (RP2D) para esta combinación, mientras que los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la eficacia del tratamiento. El estudio se lleva a cabo en EEUU e incluirá hasta 45 pacientes aproximadamente. Si los resultados son favorables, la compañía y la FDA han acordado celebrar una reunión para discutir el mejor plan para seguir desarrollando esta combinación en esta población de LMA tan necesitada.

Se ha dosificado el primer paciente en el ensayo de Fase I de búsqueda de dosis de iadademstat en combinación con venetoclax y azacitidina en pacientes con LMA de primera línea esponsorizado por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de EEUU bajo el Acuerdo de Cooperación en Investigación y Desarrollo (CRADA) firmado entre Oryzon y el NCI. El ensayo está en fase de reclutamiento de pacientes. Asimismo el estudio clínico de tipo “estudio iniciado por un investigador” (IIS, por sus siglas en inglés), liderado por el Knight Cancer Institute del Oregon Health & Science University (OHSU) de EEUU, que también está evaluando la combinación de iadademstat con venetoclax y azacitidina en LMA en primera línea continúa reclutando pacientes de forma activa.

Se ha dosificado el primer paciente en el estudio IIS de Fase I de búsqueda de dosis de iadademstat en combinación con azacitidina en síndrome mielodisplásico, esponsorizado por el Medical College of Wisconsin. El ensayo está en fase de reclutamiento de pacientes de forma activa.
El ensayo colaborativo de Fase II de iadademstat en combinación con paclitaxel en cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP) R/R a platino y tumores neuroendocrinos extrapulmonares de alto grado (ensayo NET) continúa reclutando pacientes. Este ensayo se lleva a cabo en EEUU en el marco de un acuerdo de colaboración en investigación clínica con el Fox Chase Cancer Center.

El ensayo clínico de Fase I/II de iadademstat en combinación con un inhibidor de punto de control inmunitario en pacientes con CPCP metastásico en primera línea bajo el acuerdo CRADA con el NCI, ya aprobado por la FDA, está listo para poder iniciar el reclutamiento de pacientes. El ensayo se titula “Ensayo aleatorizado de Fase I de búsqueda de dosis y de Fase II de iadademstat combinado con terapia de mantenimiento con inhibidores de puntos de control inmunitario tras quimioinmunoterapia inicial en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas metastásico” y será llevado a cabo y esponsorizado por el NCI, con el Dr. Charles Rudin del Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSKCC) como IP principal del ensayo y con la Dra. Noura Choudhury de la Universidad de Chicago como co-IP. Participarán una serie de prestigiosos centros oncológicos de EEUU, como el MSKCC, el JHU Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center y muchos otros. El ensayo tiene previsto reclutar a 45-50 pacientes y se espera que inicie el reclutamiento en el 1T2025.

Programas en fases más tempranas

ORY-4001, un inhibidor muy selectivo de la deacetilasa de histonas 6 (HDAC-6), nominado como candidato a desarrollo clínico para el tratamiento de ciertas enfermedades neurológicas como la enfermedad de Charcot Marie-Tooth (CMT), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras, sigue avanzando en los estudios IND pre-regulatorios que permitirán preparar el compuesto para estudios clínicos.

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