¿Qué es ALICE? ¿En qué consiste el ensayo? ¿Cuáles son estos datos presentados?

ALICE es un ensayo clínico en leucemia, mieloide aguda, que hemos estado desarrollando. En los últimos cuatro años, la compañía ha estado en estos años dando avances parciales.

Lo que hemos comunicado en el Congreso Americano de Hematología de este año son los resultados finales del ensayo, que han sido presentados por la doctora Salamero del Hospital Vall d’Hebrón de Barcelona.

Este es un congreso, el de la Asociación Americana de Hematología (ASH), muy grande, donde se presentan miles de comunicaciones y el Comité Médico ha seleccionado estos resultados como resultados de especial relevancia para ser presentados de forma oral. Y así lo hizo la Doctora Salamero en una sala que no daba cabida a la gente. Tuvieron que poner dos salas adicionales dentro de una sesión donde se daban un conjunto de resultados, diferentes ensayos que el Comité Científico había considerado muy relevantes en todo el Congreso.

Este ensayo recogió los resultados de la administración de nuestro fármaco en pacientes que por su avanzada edad o por su estado de salud no pueden ser candidatos a la quimioterapia convencional y al trasplante de médula. Y los resultados que hemos obtenido han sido realmente muy buenos.

A nivel cuantitativo, han seguido en la línea de lo que habíamos presentado anteriormente, remisiones del 80%. Pero lo que hemos podido presentar en estos datos finales son una serie de datos cualitativos que son, sin duda, los que han llamado la atención a la comunidad médica internacional.

Estos datos cualitativos, lo que nos están diciendo es que un subconjunto de pacientes que a día de hoy responden mal a las terapias que están disponibles para estos pacientes que responden bastante bien a nuestro fármaco. Y esto ha levantado muchísimo interés.

También un subconjunto de pacientes que tienen una mutación, que es una mutación en la cual, la compañía ha empezado ya un estudio clínico, todos ellos han respondido, lo cual es una buena señal anticipatoria para lo que nos espera en el próximo ensayo clínico.

Y todo esto tiene una consideración científica médica muy importante porque abre la posibilidad de que nuestro fármaco sea desarrollado y contemplado como un complemento importante para las terapias disponibles en ciertos subconjuntos de pacientes que, como digo, a día de hoy están respondiendo muy mal.

Esto ha levantado mucho interés y no solamente a nivel clínico y científico. Hemos tenido unas reuniones muy importantes con hematólogos del Massachusetts General Hospital, la MD Anderson, de la John Hawking, de una serie de instituciones de primer sentido. Pero también hemos tenido reuniones con otras compañías farmacéuticas para comentar los resultados y para pulsar cuál era nuestra visión de futuro.

¿Qué supone este hecho para el negocio de Oryzon?

Esto es un aldabonazo importante. Me gustaría recordar que hace unos días nuestro principal competidor en Estados Unidos  ha sido adquirido por una multinacional por un valor de 1.400 millones de dólares, lo que deja a Oryzon en estos momentos como el único jugador independiente con un pipeline avanzado en estas moléculas inhibidoras de LSD1.

Y no solamente es así, sino que además está recogiendo una ratificación independiente por parte de científicos, médicos norteamericanos que no tienen nada que ver con la compañía, ni son inversores ni nada por el estilo.

A esta decisión que os comentaba de elevar la presentación a la categoría de presentación oral, hay que sumar el hecho de que hemos sido preseleccionados como una de las 25 presentaciones más importantes en el campo de la leucemia de este Congreso.

De esta presentación de 25 se seleccionarán cuatro o cinco en los próximos días. Y esto, en el caso de que nosotros fuéramos dentro de estos finalistas, todavía supondría un aldabonazo superior.

Y hay que sumarle a esto el hecho de que el National Institute of Health Americano, el NIH, dentro de su rama del National Cancer Institute, ha firmado con Oryzon un acuerdo para desarrollar nuestro fármaco en enfermedades huérfanas.

El hecho de que haya en estos momentos una atención empresarial a este mecanismo de acción, como hemos visto en la reciente compra de este competidor, y el hecho de que la élite científica y médica norteamericana nos esté, de una manera continua, haciendo todo este tipo de reconocimientos, pues nos coloca en una situación, desde el punto de vista de negocio, muy importante. Porque, como sabéis, el modelo de negocio de Oryzon pasa por licenciar o tener alianzas con las grandes farmacéuticas, con el objeto de conseguir los recursos necesarios para llevar las moléculas a su aprobación final, que las fases finales, en el desarrollo de un fármaco, son muy caras.

Y, por tanto, nos está poniendo en estos momentos una situación muy favorable desde el punto de vista del fundamento del negocio.

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¿Cuál es el siguiente paso que debe dar la compañía respecto a este tema?

El primero es que, tenemos un ensayo, FRIDA, que es un ensayo en pacientes en recaída que tienen esta mutación. Es este subconjunto que estaba dentro de Alice, que ya ha dado buenos resultados. Es la estrategia que la compañía considera más corta para conseguir una aprobación definitiva del fármaco y llegar al mercado.

Pero, obviamente, estos resultados, ahora que los hemos conocido, que los hemos analizado y los hemos presentado, han levantado una expectación por otro subconjunto de pacientes,  particularmente pacientes con una variedad de leucemia que se llama Polomielo Monocítica, las M4, M5, que, a día de hoy, no son de las que peor responden al fármaco que está aprobado en Estados Unidos, que es Benetoclast. A partir de aquí, abre una posibilidad de nuevas combinaciones con Benetoclast que la compañía está explorando, tanto con institutos de prestigio de los Estados Unidos, que ya nos han pedido que les gustaría hacer este ensayo con nosotros, como con otras compañías farmacéuticas, dentro de lo que sería la estrategia global de alianzas que la compañía está dibujando.

Por lo tanto, los siguientes pasos van a ser mantener la estrategia que teníamos prevista y ver si estos nuevos resultados nos permiten incorporar los recursos necesarios para ampliar los estudios y conseguir una mayor capacidad de tratar a los pacientes.

¿Cómo están evolucionando el resto de ensayos?

Por cerrar el tema del cáncer, la compañía tiene un proyecto en colaboración con el FOX Chase Cáncer Center de Filadelfia, en un ensayo clínico en pacientes en recaída con tumores neuroendocrinos de alto grado, que son tumores muy agresivos.

En este ensayo estamos esperando incorporar los primeros pacientes, probablemente antes de fin de año y aquí también tenemos muchísimas esperanzas puestas porque las expectativas a día de hoy, desgraciadamente, estos pacientes son tan limitados, que cualquier resultado esperanzador levanta inmediatamente muchísima expectativa. Esto nos va a tener también muy ocupados en el tema del cáncer.

Y luego, para los inversores el foco de atención tiene que estar también en nuestro ensayo en sistema nervioso, en trastorno límite de la personalidad, que es un ensayo de fase 2B que esperamos leer definitivamente hasta a finales de este año y que en marzo-abril,  finales de marzo, principios de abril, estamos esperando poder comunicar un ensayo, un análisis interino que aunque será limitado en alcance, porque evidentemente no podemos romper la calidad del ensayo, que es un ensayo ciego, que es un ensayo donde ni los enfermos, ni el paciente, ni la compañía sabe lo que cada uno está tomando, pero hay un comité independiente que va a abrir esos clícas, lo va a mirar y va a decirnos si necesitamos más pacientes o si estamos en el buen camino.

Por lo tanto, vamos a tener una indicación a finales de marzo, principios de abril, importante de cómo este ensayo se está desplegando. Y este es un ensayo, de nuevo, que desde el punto de vista de negocios, es muy importante porque si estamos pensando que en el caso de las leucemias estamos hablando de mercados del orden de 1.000 millones de dólares de ventas anuales, aquí estamos hablando en el caso del trastorno límite donde hay millones de personas afectadas, aunque los precios que se obtienen a los medicamentos son más bajos, por el mayor volumen estamos hablando de mercados de 3.000 a 4.000 millones de ventas anuales de dólares cada año. Por lo tanto, son cifras que cuando un ensayo de fase 2B como este, si sale bien, tienen la capacidad de transformar la compañía.

Son las dos cosas que los inversores interesados en la compañía deberían estar pendientes, teniendo en cuenta que obviamente los ritmos de producción de datos de una compañía que desarrolla fármacos experimentales son los que son, no se pueden ir tomando atajos y que las cosas llevan su ritmo.

Pero va a ser un año interesante desde el punto de vista de los datos clínicos y estamos muy esperanzados.