Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades graves para las que no se dispone de tratamientos adecuados, ha anunciado hoy el inicio de la segunda fase, de dosis múltiples ascendentes, en su ensayo de Fase I actualmente en marcha  de su molécula epigenética, ORY-2001, en sujetos sanos. Este estudio de Fase I  se lleva a cabo en España.

Durante la primera parte de este estudio de Fase I, se ha evaluado la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de ORY-2001 en diferentes cohortes, habiéndose administrado ya a un total de 40 voluntarios sanos que recibieron dosis únicas del fármaco. Los datos surgidos en estas cohortes de dosis únicas han sido satisfactorios y han permitido avanzar a la siguiente etapa del ensayo. La fase de dosis múltiples ascendentes supondrá la participación de otros 48 voluntarios, entre los que se incluye a personas mayores.

Un resultado positivo del estudio permitirá que ORY-2001 inicie un ensayo clínico de Fase II en el primer semestre de 2017 en pacientes con Alzheimer. “Estamos contentos de continuar con el desarrollo clínico de ORY-2001, que constituye, según nuestro conocimiento, el primer inhibidor de demetilasas de histonas que está siendo probado en humanos en trastornos del sistema nervioso central”, afirma el Dr. César Molinero, Director Médico de Oryzon.

ORY-2001 es un inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo. La molécula, que se centra en el deterioro cognitivo y la pérdida de la memoria, tiene un buen perfil de seguridad e índice terapéutico en estudios preclínicos. En ensayos con ratones no transgénicos afectados por Alzheimer, los tratamientos a largo plazo con el fármaco demostraron una importante mejora cognitiva. La compañía está explorando también su potencial en otras enfermedades del sistema nervioso central.

LSD1 es un modulador epigenético, que regula la metilación de histonas. Los enfoques epigenéticos para modificar la progresión de diversas enfermedades neurodegenerativas, que se centran en la producción de cambios en los patrones de expresión génica en las neuronas y en las células de la glía, han generado interés en la industria farmacéutica.

Oryzon cuenta con una Plataforma Epigenética altamente competitiva y productiva, centrada en torno al desarrollo de inhibidores de LSD1, con un primer fármaco actualmente en Fase IIA para leucemia aguda, que valida la plataforma científica y clínicamente. Esta Plataforma ya ha producido hasta la fecha dos compuestos que se hallan en fase clínica, con posibilidad de múltiples indicaciones para ambos. Los inhibidores de LSD1 de Oryzon son pioneros en el campo de las demetilasas de histonas, con su principal fármaco oncológico que fue licenciado a Roche en 2014 y ORY-2001 en Fase I para enfermedades neurodegenerativas. Además, Oryzon ha nominado recientemente un tercer compuesto epigenético, también contra LSD1, como candidato preclínico para enfermedades huérfanas no oncológicas no desveladas de momento.

Sobre el  Alzheimer

El Alzheimer es la forma más común de demencia en adultos. Se estima que afecta a 5,3 millones de estadounidenses y a más de 30 millones de personas en todo el mundo, con una progresión media de 8 a 12 años. Se prevé que el número de personas afectadas por esta enfermedad se duplique en los próximos 20 años. Aunque algunos de los fármacos existentes en el mercado atacan alguno de sus síntomas, no existe en la actualidad un tratamiento para esta enfermedad. Se espera que el coste económico del Alzheimer crezca significativamente en los próximos años. Según datos de la Asociación del Alzheimer, las proyecciones de los costes directos de la enfermedad en adultos mayores de 65 años podrían superar los 1,1 billones de dólares (alrededor de 1 billón de euros) en 2050 (según el valor actual del dólar y el euro) con un coste médico total de 20,8 billones de dólares entre 2015 y 2050.

Sobre Oryzon

Fundada en 2000 en Barcelona, España, Oryzon es una compañía biofarmacéutica de fase clínica líder europea en Epigenética. La compañía tiene una de las carteras más fuertes en el sector y un compuesto en clínica licenciado a Roche. El programa LSD1 de Oryzon está cubierto por 20 familias de patentes, y ha dado lugar a dos moléculas en ensayos clínicos. Además, Oryzon cuenta con programas en curso para el desarrollo de inhibidores contra otras dianas epigenéticas. La compañía posee también una fuerte plataforma tecnológica para la identificación de biomarcadores y valida biomarcadores y dianas para una variedad de enfermedades oncológicas y neurodegenerativas. La estrategia de Oryzon es desarrollar compuestos pioneros en su clase basados en la Epigenética hasta completar estudios clínicos de Fase II, decidiendo en ese momento, caso por caso, si continúa su desarrollo a nivel interno u otorga licencias para las últimas fase de desarrollo clínico y la comercialización. La compañía tiene oficinas en Barcelona y Cambridge, Massachusetts. Para más información, visitar www.oryzon.com.