Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy que se ha reclutado el primer paciente, al que se le ha administrado ya la primera dosis, en un ensayo de Fase I de búsqueda de dosis de iadademstat, el potente y selectivo inhibidor de LSD1 de Oryzon,en combinación con azacitidina en síndrome mielodisplásico (SMD). Se trata de un estudio clínico de los llamados “iniciado por investigador” (investigator-initiated study en inglés) esponsorizado por el Medical College of Wisconsin (MCW).
Bajo la dirección del Dr. Guru Subramanian Guru Murthy del Medical College of Wisconsin Cancer Center, este estudio (NCT06502145) evaluará la seguridad, tolerabilidad y dosis recomendada para Fase II de iadademstat cuando se administra junto con azacitidina, el tratamiento de referencia en pacientes adultos con SMD.
El SMD es una neoplasia hematológica cuya incidencia aumenta a medida que envejece la población. En Estados Unidos se diagnostican anualmente más de 10.000 nuevos casos de SMD. Los agentes hipometilantes como la azacitidina y la decitabina siguen siendo el tratamiento estándar. Sin embargo, estos fármacos consiguen bajas tasas de remisión completa (< 20%) y se asocian a malos resultados a largo plazo, lo que subraya la necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento para el SMD. El SMD de alto riesgo, en particular, se ha mostrado notablemente resistente a los tratamientos convencionales y emergentes, por lo que prácticamente no se han aprobado nuevos fármacos ni se han logrado avances en el tratamiento de los pacientes con SMD desde 2007.
El Dr. Guru Murthy, Investigador Principal del estudio, ha comentado: “El SMD es una neoplasia hematológica con opciones de tratamiento limitadas y mal pronóstico. Nuestro estudio está evaluando un régimen de combinación novedoso para el tratamiento de primera línea de pacientes con SMD utilizando el inhibidor de LSD1 iadademstat, en combinación con agentes hipometilantes, dados los resultados alentadores de esta combinación en LMA. Nos complace iniciar este estudio y ofrecer esta opción a nuestros pacientes con SMD, necesitados de nuevas aproximaciones terapéuticas.”
El Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha añadido: “Creemos que la adición de iadademstat, un inhibidor de la enzima epigenética LSD1, al tratamiento estándar para SMD representa un nuevo enfoque para esta enfermedad. El SMD se caracteriza por un bloqueo en la diferenciación normal de las células progenitoras hematopoyéticas, lo que da lugar a las citopenias multilinaje que caracterizan a esta enfermedad y conducen a su morbilidad y mortalidad. La LSD1 controla este bloqueo de la diferenciación, y en pacientes con LMA, una neoplasia maligna estrechamente relacionada, iadademstat inhibe de forma irreversible y segura la LSD1 y permite que las células hematopoyéticas inmaduras se diferencien y funcionen, lo que se traduce en respuestas profundas y duraderas en pacientes con LMA recién diagnosticados (véase Salamero et al, The Lancet Haematology 2024, 11 (7): e487-498). Esperamos que el ensayo del Dr. Subramanian Guru Murthy de este nuevo enfoque para SMD beneficie a los pacientes con esta enfermedad frecuentemente mortal.”
Sigue en directo la cotización de Oryzon Genomics