Oryzon Genomics ha anunciado el reclutamiento de los primeros pacientes en el Reino Unido, en el centro St. Pancras Clinical Research, dentro del ensayo clínico de Fase IIa de ORY-2001 en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA). El estudio, llamado ETHERAL, se lleva a cabo en diferentes hospitales europeos, y está diseñado como un estudio aleatorizado, de doble ciego, controlado de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 26 semanas de duración para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con EA en estadio leve y moderado.
El estudio reclutará 90 pacientes, y los primeros fueron reclutados en España en el mes de mayo. La compañía espera lanzar un estudio gemelo en EEUU en los próximos meses, con un número adicional de pacientes aún por determinar.
El estudio incorpora como objetivos secundarios las diferentes dimensiones que se manifiestan en los pacientes de esta enfermedad, no solo la evolución de la memoria sino también las alteraciones del comportamiento como la agresividad y la desconexión social. En el ensayo se medirán también los niveles de diversos biomarcadores en líquido cefalorraquídeo (LCR).
Además de ETHERAL, la molécula se encuentra actualmente en otro estudio clínico de Fase IIa en pacientes de esclerosis múltiple (EM). El estudio, llamado SATEEN, se lleva a cabo actualmente en diferentes hospitales españoles, está diseñado como un estudio aleatorizado, de doble ciego, controlado de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 36 semanas de duración para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiple remitente recidivante (RRMS) y esclerosis múltiple progresiva secundaria (SPMS). El primer paciente fue reclutado en enero de este año y el reclutamiento continúa avanzando.
ORY-2001, trastornos neurodegenerativos
ORY-2001 es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo. La molécula actúa a diferentes niveles, reduciendo el deterioro cognitivo, la pérdida de memoria y la neuroinflamación, y además ejerce efectos neuroprotectores. La compañía ha presentado recientemente en varias conferencias científicas que ORY-2001 ejerce una acción integral en los diferentes tipos de alteraciones patológicas observadas también en pacientes con EA así como en otros trastornos neurodegenerativos. Diferentes experimentos sugieren que ORY-2001 actúa como un fármaco modificador de la enfermedad. En pacientes con EA y otros trastornos neurodegenerativos, el deterioro cognitivo a menudo se acompaña de episodios de agitación, agresión, psicosis, apatía y depresión. En estudios preclínicos, ORY-2001 no solo restaura la memoria sino que reduce la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8 a niveles normales y también reduce la evitación social e incrementa la sociabilidad en diferentes modelos murinos.
Roger Bullock, Director Médico de Oryzon, ha comentado, que "esto representa un hito importante, ya que la contribución del Reino Unido a este estudio clínico va a ser crucial para cumplir el calendario previsto. Los especialistas clínicos del Reino Unido tienen una sólida tradición para estar a la vanguardia de la investigación clínica innovadora, particularmente en enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer. Esperamos que los siete centros del Reino Unido desempeñen un papel central en la ejecución y en el análisis de los resultados de este estudio. Ahora esperamos el comienzo del reclutamiento en nuestro último país, Francia, después del cual el estudio estará plenamente operativo y en camino de tener resultados en este paradigma innovador para los trastornos del SNC”.
